地中海贫血症基因疗法   落地大马为患者捎来喜讯

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专注于细胞和基因疗法的 CG Therapeutics 私人有限公司(CGT),与禾沐基因(香港)阿尔法科技有限公司(Hemogen HongKong Alpha Technology Limited),星期二(10月10日)正式签署合作协议,旨在利用细胞和基因科技,为马来西亚的地中海贫血症患者引进新的治疗技术。

马来西亚前财政部副部长,目前为健坤国际有限公司(Jiankun International Berhad)执行董事的拿督林祥才,以及 Solution Group Berhad 集团副总裁拿督纳兹里嘉玛(Dato’ Dr Mohd Nazlee Kamal)受邀出席见证了协议签署仪式。

Solution Group Berhad 曾在新冠疫情大流行期间,为马来西亚引进了新冠疫苗。

林祥才(中)与纳兹里嘉玛(左)见证CGT与禾沐基因签约仪式,右为林德恩医生

CGT 是一家专注于医疗临床研究的初创公司。其核心治疗领域包括肿瘤学、罕见遗传疾病、自身免疫性疾病和神经退化病症。而专研治贫血症的禾沐基因,则是华大基因集团(BGI Genomics)的子公司。

成立于 1999 年的华大基因集团,是全球最大的基因组学研发机构。这家机构以“产学研”一体化的发展模式,引领基因组学的创新发展,并通过遍布全球100多个国家和地区的分支机构和产业链,与各方建立广泛的合作关系,将前沿的多组学(Multi-Omics)科研成果应用于医学健康、资源保存、司法服务等领域。

禾沐基因的业务发展总监吕江莲表示:“为了实现“天下无贫”(贫血)的目标,华大基因集团致力于研发了地中海贫血症基因疗法这项专利技术。而这次选择与大马 CGT 签约合作,主要是因为双方过去也曾经合作过其它项目,彼此都已有了一定程度的默契与信任。”

禾沐基因业务发展总监吕江莲

基因疗法是地中海贫血症的治愈性疗法

基因疗法是通过分子生物学技术,将正常(目的)基因导入患者体内,替代患者原有的缺陷基因,从而使疾病能从基因层面获得突破性的治疗效果。

对于地中海贫血基因疗法,CGT 的专业医疗顾问林德恩医生进一步说明:“基因治疗是属于治愈性疗法,跟过去仰赖输血的对症治疗,或骨髓移植等治疗方式大不相同。”针对地中海贫血症的一次性基因治疗过程,一般仅需一个月左右,这也大大缩短了患者在传统治疗过程中,所须面对的长期不便与痛苦。”

加速在大马进行基因疗法临床试验

“基因疗法能为地中海贫血患者解决3个关键性的问题:一,血液供应量不足导致无法定时输血;二,无合适的骨髓捐赠者;以及三,骨髓移植后的排斥现象。”CGT 首席执行长黄勇伟博士解释:“因为,基因疗法是采用患者本身的干细胞,所以基本不会有有排斥现象的隐忧。”

另一方面,黄博士也透露,为了加速获得大马卫生部的批文,CGT 与禾沐基因目前也正在积极筹备和铺垫所有相关的协定与作业程序,以尽早和本地的专科医生们合作,在大马进行地中海贫血基因疗法的临床试验。

CGT 首席执行长黄勇伟博士

普及化基因疗法    以降低治疗费用

在中东以外,CGT 是禾沐基因在东南亚第一个正式签约合作的机构。这一次的合作,两家专业医疗研究单位都有着共同的目标,那就是通过各式管道进行教育,让医疗监管部门、医疗工作者,以及民众能了解基因疗法,尽力把地中海贫血基因治疗法普及化;以及把产品本土化,同时提高输出量,借以调降成本,从而让更多民众能以一个相较更低的费用,进行基因治疗。

2024年大马预计有上万名地中海贫血患者

地中海贫血症的发生机率,主要集中在赤道上的国家,包括马来西亚。根据基因频率和年出生率来统计,马来西亚有3% – 5% 的人口携带地中海贫血基因,而每年都有成千上万的婴儿患有地中海贫血。其中有120 – 350名是需要输血的地中海贫血患儿。

若根据大马 2013 年至 2018 年这5年的 40.79% 的增长率计算,预计到了 2024 年,大马需仰赖输血的地中海贫血病患将达到 11,323人。如果每位患者终身输血治疗的费用高达 70万美元,这将会为大马公共卫生领域造成重大的负担。

预计 CGT 与禾沐基因的密切合作,将能加速大马在地中海贫血基因治疗上的推进和发展,同时降低大马政府的相关负担,并改善地中海贫血症患者的生活质量,为他们带来新生活和新希望。

CGT 目前也在积极寻求战略合作伙伴,以共同推动这项创新的基因疗法。想进一步了解基因治疗相关资讯的人士,可通过电邮: cgt202323@gmail.com ,与 CGT 取得联系 。

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