地中海贫血症基因疗法   落地大马为患者捎来喜讯

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专注于细胞和基因疗法的 CG Therapeutics 私人有限公司（CGT），与禾沐基因（香港）阿尔法科技有限公司（Hemogen HongKong Alpha Technology Limited），星期二（10月10日）正式签署合作协议，旨在利用细胞和基因科技，为马来西亚的地中海贫血症患者引进新的治疗技术。

马来西亚前财政部副部长，目前为健坤国际有限公司（Jiankun International Berhad）执行董事的拿督林祥才，以及 Solution Group Berhad 集团副总裁拿督纳兹里嘉玛（Dato’ Dr Mohd Nazlee Kamal）受邀出席见证了协议签署仪式。

Solution Group Berhad 曾在新冠疫情大流行期间，为马来西亚引进了新冠疫苗。

CGT 是一家专注于医疗临床研究的初创公司。其核心治疗领域包括肿瘤学、罕见遗传疾病、自身免疫性疾病和神经退化病症。而专研治贫血症的禾沐基因，则是华大基因集团（BGI Genomics）的子公司。

成立于 1999 年的华大基因集团，是全球最大的基因组学研发机构。这家机构以“产学研”一体化的发展模式，引领基因组学的创新发展，并通过遍布全球100多个国家和地区的分支机构和产业链，与各方建立广泛的合作关系，将前沿的多组学（Multi-Omics）科研成果应用于医学健康、资源保存、司法服务等领域。

禾沐基因的业务发展总监吕江莲表示：“为了实现“天下无贫”（贫血）的目标，华大基因集团致力于研发了地中海贫血症基因疗法这项专利技术。而这次选择与大马 CGT 签约合作，主要是因为双方过去也曾经合作过其它项目，彼此都已有了一定程度的默契与信任。”

基因疗法是地中海贫血症的治愈性疗法

基因疗法是通过分子生物学技术，将正常（目的）基因导入患者体内，替代患者原有的缺陷基因，从而使疾病能从基因层面获得突破性的治疗效果。

对于地中海贫血基因疗法，CGT 的专业医疗顾问林德恩医生进一步说明：“基因治疗是属于治愈性疗法，跟过去仰赖输血的对症治疗，或骨髓移植等治疗方式大不相同。”针对地中海贫血症的一次性基因治疗过程，一般仅需一个月左右，这也大大缩短了患者在传统治疗过程中，所须面对的长期不便与痛苦。”

加速在大马进行基因疗法临床试验

“基因疗法能为地中海贫血患者解决3个关键性的问题：一，血液供应量不足导致无法定时输血；二，无合适的骨髓捐赠者；以及三，骨髓移植后的排斥现象。”CGT 首席执行长黄勇伟博士解释：“因为，基因疗法是采用患者本身的干细胞，所以基本不会有有排斥现象的隐忧。”

另一方面，黄博士也透露，为了加速获得大马卫生部的批文，CGT 与禾沐基因目前也正在积极筹备和铺垫所有相关的协定与作业程序，以尽早和本地的专科医生们合作，在大马进行地中海贫血基因疗法的临床试验。

普及化基因疗法    以降低治疗费用

在中东以外，CGT 是禾沐基因在东南亚第一个正式签约合作的机构。这一次的合作，两家专业医疗研究单位都有着共同的目标，那就是通过各式管道进行教育，让医疗监管部门、医疗工作者，以及民众能了解基因疗法，尽力把地中海贫血基因治疗法普及化；以及把产品本土化，同时提高输出量，借以调降成本，从而让更多民众能以一个相较更低的费用，进行基因治疗。

2024年大马预计有上万名地中海贫血患者

地中海贫血症的发生机率，主要集中在赤道上的国家，包括马来西亚。根据基因频率和年出生率来统计，马来西亚有3% – 5% 的人口携带地中海贫血基因，而每年都有成千上万的婴儿患有地中海贫血。其中有120 – 350名是需要输血的地中海贫血患儿。

若根据大马 2013 年至 2018 年这5年的 40.79% 的增长率计算，预计到了 2024 年，大马需仰赖输血的地中海贫血病患将达到 11,323人。如果每位患者终身输血治疗的费用高达 70万美元，这将会为大马公共卫生领域造成重大的负担。

预计 CGT 与禾沐基因的密切合作，将能加速大马在地中海贫血基因治疗上的推进和发展，同时降低大马政府的相关负担，并改善地中海贫血症患者的生活质量，为他们带来新生活和新希望。

CGT 目前也在积极寻求战略合作伙伴，以共同推动这项创新的基因疗法。想进一步了解基因治疗相关资讯的人士，可通过电邮： cgt202323@gmail.com ，与 CGT 取得联系 。