英国先天失聪女婴 基因疗法后恢复听力

英国一名先天失聪的18个月大女婴，在接受开创性的失聪基因疗法后恢復听力，令其父母大感惊奇。

18个月大的桑迪（Opal Sandy）因为耳畸蛋白基因突变，导致内耳缺乏一种蛋白质，使内毛细胞和听觉神经无法对接，因此出现听力障碍。

医学家尝试使用“失去活性”的病毒作为载体，将耳畸蛋白基因副本注入耳细胞，6个月后桑迪的听力已近乎正常。

剑桥大学附属医院阿登布鲁克医院儿科顾问医生理查德布朗表示，这项手术与植入人工耳蜗非常类似，就是在耳后的颞骨上钻个孔然后将导管插入，快速注入极少计量的一种基因疗法。

根据医院的统计，目前在欧洲多个国家有大约2万人因为这类基因缺陷而失聪，而这项治疗的成功，有望惠及其他罕见疾病患者。

理查德布朗指出，英国每17个人中就有1个人患有罕见疾病，“比如我那些患有神经和代谢疾病的病人，未来可能也能从这些治疗中受益，甚至可能完全治愈。”

目前共有18名孩童加入这项试验性治疗计划。